ノバルティスのミッション
動画 YouTube
https://www.youtube.com/watch?time_continue=22&v=Kwj9MKowwNs
Zolgensma: A Cure For Spinal Muscular Atrophy
May 26, 2019
The first of its kind, Zolgensma, received FDA approval for a single dose administered therapy that uses the protein capsule of adeno-virus with double stranded complementary gene therapy implanted inside, intended to cure spinal muscular atrophy type 1, a genetic disease with a 95% rate of mortality by 18 months of age for infants.
https://drpgx.com/zolgensma-a-cure-for-spinal-muscular-atrophy/
社説：世界一高い薬 新たな治療 患者の恩恵に
2020年3月1日 京都新聞
「世界一高い薬」とされる、脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の国内での製造販売を、厚生労働省の専門部会が了承した。
遺伝子治療薬としては国内2例目となる。3月中に正式承認され、早ければ5月にも保険適用される見通しだ。
１回の投与で治療が終わるが、米国では日本円換算で約2億3千万円の価格が付いており、日本でも高額になる公算が大きい。
がん治療薬「オプジーボ」は発売当初に患者1人への投与で年間3500万円かかるとして問題化した。
昨年5月には一部の白血病や悪性リンパ腫に効果が期待される新型治療薬「キムリア」が3349万円の薬価で保険適用されたばかりだ。
https://www.kyoto-np.co.jp/articles/-/174676
問題 「ゾルゲンスマ、米国で１回の投与の価格は？」
・8000万円
・1億3000万円
・2億3000万円
正解 2億3000万円
【池上彰さん解説】
「注目の新薬ゾルゲンスマは全身の筋力が低下する脊髄性筋萎縮症の治療薬です。米国では去年5月に承認されました。脊髄性筋萎縮症は10万人に2～3人が発症します。2歳未満の乳幼児は保険適用対象です。日本では年間15～20人の投与を想定しています。乳児で発症すると2歳までに9割が死亡または人工呼吸器が必要になります。ゾルゲンスマは１回の投与で効果が認められており、米国の臨床試験では乳児15人全員が2年後も生存しています。乳幼児期に症状が改善されれば将来の病気も抑えられます。日本の医療費が急ピッチで増えるなか、高額でも必要な治療をどうすべきかの議論が急務となっています」
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どうでもいい、じじぃの日記。
テレビで情報番組を観ていたら、イタリア・クレモナの病院屋上でバイオリンを弾いている日本人女性の動画が出てきました。感動しました。
↓
Coronavirus, Cremona: la violinista suona sul tetto dell'ospedale
感染集中の街、響いたバイオリン 病院屋上から届けた音
2020年4月19日 朝日新聞デジタル
バイオリンの世界的名器を生んだストラディバリが17～18世紀に活動したイタリア北部クレモナで16日、バイオリンの調べが響き渡った。
新型コロナウイルス患者への治療の最前線となっている病院の依頼で、日本人バイオリニスト横山令奈さん（33）が病院の屋上から演奏した。医療従事者への感謝と、患者たちが再び音楽や芸術を楽しめる日が来るよう祈りを込めたという。
https://www.asahi.com/articles/ASN4M4VD4N4LUHBI00W.html
